2023年一些媒体总结的健康领域的重大进展如下，基因治疗领域是比较热门的。

其中涉及新药和新技术的有如下内容：

CRISPR基因编辑技术获批。

12月8日，首个CRISPR基因编辑技术的药物（Casgevy）获美国FDA批准，用于治疗镰状细胞病，这是一种红细胞生成异常引起的疾病。之后这一药物还将进一步接受评价，确定能否用于地中海贫血。

杜氏肌营养不良DMD新药获批

6月，一种新的基因治疗（Elevidys， SRP-9001）用于杜氏肌营养不良治疗，这是一种重组基因疗法，使用腺病毒载体将用于治疗的基因转入患者体内，达到治疗目的。DMD是一种由抗肌萎缩蛋白dystrophin的基因变异引起的遗传病，这一蛋白的缺失和缺陷可以造成肌肉萎缩和退化，患者预期寿命不超过40岁。此前，还曾有4款药物在美国获批，部分药物也已在中国获批这一疗法在美国通过加速批准，后续还需要进一步的三期临床试验以最终验证疗效。

总体来说，对于患者总体人群数量较大，但是分散到每个病种人数又较少，由于基因异常而导致疾病，需求非常迫切。基因层面对患者直接进行治疗，在未来可能会有更多的药物上市。当然，除了目前极其高昂的治疗费用外，由于在基因这一水平，人类的操作能力还有局限，治疗中仍有一些潜在风险。如CRISPR的脱靶问题，CAR-T治疗后有报告继发恶性肿瘤（T细胞恶性肿瘤）的问题，还需要后续的长期在更大范围患者中的研究，以便人们能开发出更安全有效的治疗手段。

阿尔兹海默病新药获批。

7月，阿尔兹海默病领域又有一种可以延缓疾病进展速度的新药获得FDA批准。这种新药Lecanemab，是一种人源性抗Aβ抗体，同样作用于淀粉样斑块沉积，在临床试验中观察到了延缓疾病的效果。在3期试验中，患者的认知功能下降速度显著减缓，PET扫描和脑淀粉样蛋白水平也观察到了减少。

这一药物因此适合用药轻度认知障碍的患者延缓疾病进展的速度，但是对中重度患者没有发现明显获益。而目前报道潜在的风险或副作用包括脑水肿和脑出血。脑出血是关注最多的副作用，所以不适宜脑出血风险高的人群。

神经系统疾病方面，以许多退行性疾病为例，由于致病机制复杂，治疗靶点不明确，加上部分罕见病患者数量少，临床试验实施难度大，目前都缺乏有效的治疗药物。最常见的例子是阿尔兹海默病。罕见病领域知名度最高的例子可能是肌萎缩侧索硬化（俗称渐冻症）。这一领域许多疾病都缺乏有效治疗，但是开发新药物难度也很大，需求也很大。

此外，在公共卫生和传染病领域（RSV疫苗和抗体）、内分泌和代谢领域（肥胖的药物治疗领域）也是热门领域。下面这个回答主要是GLP-1受体激动剂和肥胖治疗的：

参考