文章来源 | LCH天使之家
作者|天使之家小编黑马
排版 | 乔代杰
校对| 忽亚丽
图片来源：LCH天使之家
2019年8月18日，朗格罕天使之家首届医患交流会在北京举办。本届大会由朗格罕天使之家、罕见病发展中心联合举办。在北京优联医院、首都儿科研究所附属儿童医院、北京协和医院的各位专家老师指导与支持下圆满成功举办，来自全国的100余名朗格罕细胞组织细胞增生症患者及家属，医学专家、媒体、志愿者、公众共约150位各界伙伴齐聚一堂。
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在交流会开场，朗格罕天使之家的发起人马志强（黑马）先生，作为交流会主持人首先进行会议了致辞，并分享了自己从带着孩子治疗朗格罕病症，到建立朗格罕天使之家，携手各界共同关注罕见疾病的心路历程。回顾了朗格罕细胞组织细胞增生症（以下用疾病英文简称LCH）近十年来在疾病宣传，医保体系，基金救助，社会倡导，药品使用等方面的推进工作，展示了十年来病友生存情况与社会环境的发展。
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罕见病发展中心（CORD）黄如方主任介绍了自己十年来携手各界服务罹患罕见病人群的经历，同时表示将继续与朗格罕天使之家一同，帮助更多患者战胜困难。
黄如方主任也是一位罕见病患者，他常年奔波在世界各地为罕见病患者群体争取赞助或者药物治疗。“根据我们梳理出来的百科数据，6930种罕见病，没有人能记住这么多特殊的名词，国家也不可能给每一种病制定一个具体、特殊的政策。我们要做的就是普及一个大的罕见病概念，让所有人记住‘罕见病’这一总名称而非具体病名。” 经过罕见病发展中心（CORD）的努力，越来越多的人知道了罕见病概念，但中国却没有国家层面的罕见病定义。“没有定义，犹如一个人没有户口一样，做任何事都没有依据和身份。”黄如方说：我自己是在十多年前开始做这样一份工作，希望能够把全国的罕见病家庭，同一个病种的可以联结在一切，让大家相互之间可以抱团取暖，可以相互鼓励，相互支持，可以快速地找到能给我们的疾病提供最好治疗的医院和医生，甚至我们未来可以推动更多的离我们每一个患者家庭更近的医疗机构。这是我们在十年前开始做的一个努力。
罕见病发展中心 黄如方主任 图片来源：LCH天使之家
北京优联医院院长孟一峰先生表示，北京优联医院隶属于北京世纪康瑞医院集团，作为集团重点打造的一家综合医院，今后也将加强在罕见病治疗方面的资源的投入，为专家和广大患者搭建优质的医疗平台。
北京优联医院孟一峰院长图片来源：LCH天使之家
作为各自领域的专家，北京协和医院血液科段明辉主任，以及首都儿研所血液科中心主任刘嵘主任、血液科曹静主任、骨科王宁清主任、内分泌科陈晓波主任、肺功能科刘传合主任、呼吸内科牟京辉主任、皮肤科刘晓雁主任作为与LCH疾病及其并发症密切相关的临床科室负责人，在本次交流会上就各自领域中治疗LCH的方式、进展和成果进行了展示。
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进展交流：普及临床知识助诊罕见病
交流会讲座部分的第一个环节是首都儿研所血液科曹静主任关于现在LCH诊疗近况的介绍。朗格罕细胞组织细胞增生症（LCH）是以单核-巨噬系统中朗格汉斯细胞增生为特点的一组少见疾病。在全球范围内，它的患病人数较少，是一种罕见病。尽管目前归属于血液科，但致病原因尚未探明，且其临床症状和体征表现十分多样。这导致了目前很多病友在前期诊断和寻求医疗援助的时候，容易遇到确诊难、错过最佳治疗时间等问题。
首都儿研所血液科 曹静主任图片来源：LCH天使之家
在交流会现场，首都儿研所血液科曹静主任为大家带来了LCH治疗进展的课题汇报，向广大病友介绍了如今在诊疗LCH症方面的常见的部分病因、诊断方式和常用疗法，并为大家细致讲述了治疗阶段的注意事项。
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LCH疾病有70%多患者有骨损症状。现场，来自首都儿研所骨科的王宁清主任，具体介绍了朗格罕的骨改变现象和注意事项，为大家及早发现及妥善治疗提供了非常有效的帮助。有多位病友根据自身情况，和王宁清主任进行了热切的交流，并表示很有收获。
首都儿研所骨科 王宁清主任图片来源：LCH天使之家
儿童论坛：详解儿童评估帮扶重点群体
交流会的第二部分主要围绕儿童状况评估展开。儿童是LCH症的重点群体，LCH症在任何年龄均可发病，但低年龄组儿童发病率较高，高峰年龄为1-3岁。同时由于其特性，容易在评估和诊疗环节中出现各种各样的问题。帮助家庭对患病儿童进行评估，对于促进及早发现、及时就医和有效诊治十分重要。
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首都儿研所内分泌科陈晓波主任在现场进行了《儿童生长发育评估》分享，重点描述了儿童身高增长的规律，对生长障碍的评估方法，以及LCH疾病当中的尿崩症状介绍，为广大父母对患病儿童的状况评估提供了重要参考，并与社会各界交流了判断儿童LCH症的宝贵临床经验。陈晓波主任在现场提醒道，LCH症病变错综复杂，需要进行多系统评估，临床表现和激素水平的检测需要同时进行。在完成治疗后，也需要进行定期安全检测，不能松懈。
首都儿研所内分泌科 陈晓波主任 图片来源：LCH天使之家
LCH症病变主要多发于骨骼、皮肤、肝、脾、肺和中枢神经等系统。为进一步提供临床参考，随后，首都儿研所肺功能科刘传合主任从临床实践出发，进行了《儿童肺功能评估》的宝贵分享。肺功能障碍是LCH症的常见症状，进行科学的肺功能评估有助于精准掌握儿童患病情况，并及时就医。刘传合主任在分享中提出，对于不同年龄儿童需要采用不同的测定方法，还和与会人员探讨了潮气呼吸肺功能(TBFV)的测定原理，帮助更多人进一步了解实际检测方法。
首都儿研所肺功能科 刘传合主任图片来源：LCH天使之家
首都儿研所血液科中心主任刘嵘主任进行了《中枢神经朗格罕》介绍。他指出，中枢神经系统病变是朗格罕症较常见的合并症，其发生主要与颅面骨骨质破坏、危险器官受累有关。早期及随诊中进行MRI、相关激素检测及基因检测非常重要。
首都儿研所血液科中心主任 刘嵘主任图片来源：LCH天使之家
上午10时，近两个小时关于儿童群体概况的高质量交流告一段落，许多带着孩子来参会的病友纷纷表示收获良多，茶歇时间病友们自由交流，各专家老师也为会场有医疗疑问的LCH病友们答疑解惑。
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成人论坛：重视成年差异共探诊疗思路
下午13时，针对成人朗格罕的交流热烈展开。LCH症同样会在成人身上发生，成人患病率低于儿童，样本也比儿童更小，同样需要社会各界予以足够的重视。交流会在关注儿童的同时，也对成年病友的现状十分关心。
北京协和医院血液科段明辉主任指出，成人患LCH症致残率高，临床表现与儿童存在显著差异，使用靶向药物是未来的治疗方向。同时，他也提醒成年患者“该做病理就做病理务必不要拖延”，并建议在对成年LCH症患者进行治疗时考虑分型治疗和危险分层方式。
北京协和医院血液科 段明辉主任图片来源：LCH天使之家
随后，首都儿研所皮肤科刘晓雁主任从临床实践出发，就LCH症在皮肤科的症状和及对应诊疗方式进行了详细介绍，向大家展现了细致展现了临床分型和重点病例。生动的案例引起了各界代表的广泛关注。在现场，多位与会病友表示，通过具体展示，增进了对皮肤症状的了解，并学会了如何进行初步分型，并寻求对应治疗。
首都儿研所皮肤科 刘晓雁主任图片来源：LCH天使之家
现场义诊：现场3小时义诊切实帮助病友
下午14时，在进行了4个多小时的热切交流后，来自首都儿研所和北京协和医院的专家在义诊区现场为LCH患者组织了一场长达三个小时的义诊，义诊囊括了成人和儿童血液科、肺功能科、呼吸内科和皮肤科等多个项目。
义诊室1 首都儿研所血液科 曹静主任 图片来源：LCH天使之家
义诊室2 首都儿研所血液科 刘嵘主任 图片来源：LCH天使之家
义诊室3 北京协和医院血液科 段明辉主任图片来源：LCH天使之家
义诊室4 首都儿研所皮肤科 刘晓雁主任 图片来源：LCH天使之家
义诊室5 首都儿研所呼吸内科牟京辉主任 首都儿研所肺功能科刘传合主任 图片来源：LCH天使之家
来自全国各地的与会病友久久不愿散场，和朗格罕天使之家代表及与会嘉宾们进行了深入交流。为了收藏美好回忆，大家在上午会后进行了合影留念。通过参会者会后评估表建议显示，大家对本次活动很满意，并希望以后可以多举办类似医患交流会活动，由于时间的关系我们主办方也有很多内容环节没有进行，将在下次会议中留给更多专家老师课题讲座时间，现场医患答问时间，病友疾病交流环节，患者及家属心理辅导等环节的加入。
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会议能顺利进行也同样离不开志愿者的热心贡献。
志愿者引领参会人员签到及分发参会资料 图片来源：LCH天使之家
志愿者为参会的小朋友分发“罕罕”蜗牛背包 图片来源：LCH天使之家
志愿者为患儿家长讲解会议流程 图片来源：LCH天使之家
参会者都在认真听专家讲座最开心的还是小朋友们 图片来源：LCH天使之家
在现场义诊，以及专家病友间的热烈讨论和相互鼓励中，首届朗格罕天使之家医患交流会圆满结束。这是朗格罕天使之家首次组织针对LCH病的集中交流，对于参会病友而言，此次出席交流会不仅收获了集中诊疗的机会，还树立了更全面的认知，以及积极前行的信心。对于公众而言，通过此次会议，增进了对于LCH症的了解，感受到了积极前行的正能量，培养起了参与公益事业的热情。在首都北京，朗格罕天使之家举办此次交流会，向社会各界传递了积极信号，吸引了各个领域专家与伙伴的支持。
未来，这一交流会将继续进行，致力于成为搭建病友与专家、以及行业内就LCH这一罕见疾病进行集中交流和有效互通的桥梁，通过病例分享和现场诊疗，真正将对LCH病友的关爱落到实处，为广大罕见病人群开启新的精彩人生，开拓中国罕见病诊疗与交流的新模式。
向大家介绍本期志愿者
乔代杰
曾经在医院工作12年，不经意有一天，看到了朋友圈“李治中博士的演讲视频”，很感动，不假思索申请加入志愿者之列。
忽亚丽
执业药师，国际项目管理师，10余年药物临床研究工作经历。初衷很简单，作为一名行走于“医、药、护”圈的人士，应该用自己有限的专业知识，投入到无限的志愿者活动中。
点一次在看，就是说一声“加油孩子们！”